8例患儿治疗后显示安全有效干细胞移植脑

痉挛性脑性瘫痪是以肌紧张亢进、运动功能障碍为主要特征的脑性瘫痪，一般新生儿窒息和低体重初生儿易患本型，占临床脑性瘫痪患儿的60%—70%。

主要表现为上肢肘关节屈曲，腕关节掌屈，手握拳，拇指内收，髋关节屈曲、内收、内旋，膝关节屈曲，足屈形成尖足，两下肢交叉，步行时成剪刀步态，随着成长可发生关节挛缩变形。患儿运动明显落后于同龄儿。

目前主要的治疗方法是封闭疗法、Vojta运动发育疗法、理学疗法和药物治疗，疗程长，见效慢。

间充质干细胞(MSC)移植是近来医学领域乃至整个生命科学领域的研究热点和前沿，对中枢神经系统的疾病和中枢神经系统损伤引起的神经系统功能障碍疾病疗效显著。

脐血作为MSC的来源之一，含量较丰富，且易于采集与保存，成为近几年干细胞研究的热点。我们通过移植脐血间充质干细胞(UC-MSCs)治疗痉挛性脑性瘫痪，疗效显著，为痉挛性脑性瘫痪患儿治疗方案的制订提供更多依据。

干细胞治医院有哪些？

1、小儿脑瘫：脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究

--大连医院

2、小儿脑瘫：ANGE-S治疗小儿脑瘫的单中心随机安慰剂平行对照临床研究

--安徽医院

3、小儿脑瘫：人脐带来源的间充质干细胞联合代康复治疗儿童脑性瘫痪的安全性

--医院

临床研究

目的：探讨UC-MSCs移植在痉挛性脑性瘫痪的临床疗效和安全性。

方法：采用随机数字表法将痉挛性脑性瘫痪患儿20例分为对照组(12例，Vojta运动疗法)和治疗组(8例，UC-MSCs移植疗法)。脐血采集前经产妇知情同意并签订知情同意书，各项检测指标均为阴性。分离后的细胞经过培养、传代，流式细胞仪鉴定细胞免疫表型，治疗组患儿经静脉途径分次注射UC-MSCs，7d注射1次，4次为1疗程。分别对2组治疗前、后对患者肌张力、运动功能进行评价，对2种治疗结果进行对比。

疗效评估：在双盲条件下，由2名经专业培训的医师于治疗前和治疗后采用改良的Ashworth量表(MAS)、采用脑性瘫痪综合功能评分量表、粗大运动功能测试量表(GMFM)评估患儿的运动功能分别评价2组患者的痉挛程度、步行能力及残疾水平，且该评估医师未参与上述的分组与治疗。

2组患者治疗后不同时间MAS评分比较组内比较，治疗组经UCMSCs移植疗法14d后MAS评分较治疗前显著下降(2.07±0.45vs2.96±0.79)，对照组经Vojta运动疗法治疗60d后MAS评分较治疗前显著下降(1.95±0.43vs2.92±0.64);组间比较，治疗14d后对照组MAS评分显著低于对照组(2.07±0.45vs2.83±0.68)(P＜0.05)。详见表1。

2组患者治疗前、后残疾评分比较治疗前，治疗3个月后，2组患者脑性瘫痪综合功能评分(18.87±8.22vs32.42±5.36，26.25±6.39vs33.62±5.96)和GMFM评分(37.45±8.14vs55.79±10.13，45.33±8.34vs56.05±9.17)与治疗前组内比较P＜0.05;组间比较，治疗组脑性瘫痪综合功能评分和GMFM评分(18.87±8.22vs26.25±6.39，37.45±8.14vs45.33±8.34)显著低于对照组(P＜0.05)。详见表2。

不良反应评价：治疗组1例患者UC-MSCs移植后为出现发热(体温为38.6℃);Vojta运动疗法不良反应暂未发现。

讨论：大量动物实验已证实，MSCs经各种途径移植后均可到达病损部位，并分化成神经干细胞、成熟神经元和胶质细胞，能安全和有效地改善中枢神经损伤后的功能恢复。神经系统干细胞移植的途径包括脑实质内移植、血液内移植和脑脊液内移植。

临床采用静脉内移植方法对小儿脑瘫的临床疗效和不良反应进行了初步观察，取得了一定的临床效果。

近几年脐血作为干细胞的重要来源越来越受到重视，脐血的收集比骨髓和胚胎干细胞容易，经济方便，保存时间长；脐血受胎盘屏障保护，其成分受病毒和细菌污染的概率降低，且脐血来源广泛，可以反复多次治疗。

总结：本研究对12例痉挛性脑性瘫患儿进行脐血MSC治疗，结果表明，脐血MSC移植治疗短期内能有效的部分改善脑瘫患儿的肌张力。分别于治疗前后进行安全性指标检测及脑瘫综合功能评定表、GMFM评分，结果显示UCMSCs治疗组显著改善，且疗效显著优于Vojta运动疗法(P＜0.05)。

综上所述：脐血间充质干细胞对于治疗重症脑瘫是安全的，且有一定疗效，特别是在肌张力、运动功能等可显著改善。脐血间充质干细胞移植治疗同时能明显降低患儿肌张力。